在北京市藥品檢驗研究院生化生檢室，檢驗人員正在對罕見病藥品有效成分進行測定。
??在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院，藥房中各類藥物流轉(zhuǎn)不停，京企自主研發(fā)的抗癌新藥澤布替尼、奧布替尼等多款已獲批上市的創(chuàng)新藥就在其中，為患者帶來希望。
??深化罕見病藥品保障先行區(qū)和臨床急需進口藥械審批綠色通道建設(shè)、優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點、開展生物制品分段生產(chǎn)試點……近年來，本市在醫(yī)藥健康領(lǐng)域深化全產(chǎn)業(yè)鏈開放、全環(huán)節(jié)改革，推出了一系列全國首創(chuàng)、全國首批、全國領(lǐng)先的改革舉措。10月16日，市政府新聞辦舉行新聞發(fā)布會，介紹本市全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展工作情況。
??本市創(chuàng)新藥項目數(shù)量全國領(lǐng)先
??北京是全國首個醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)規(guī)模破萬億元的城市，全市共有1.2萬家醫(yī)療機構(gòu)，其中三級醫(yī)院132家，為全國最多；藥械臨床試驗機構(gòu)80多家，承接臨床試驗項目占全國三分之一，臨床試驗數(shù)量全國領(lǐng)先；圍繞醫(yī)藥健康領(lǐng)域的關(guān)鍵科學(xué)問題和產(chǎn)業(yè)需求，市自然科學(xué)基金醫(yī)藥健康領(lǐng)域聯(lián)合基金年資助規(guī)模達(dá)到5.88億元，共有29家企業(yè)和2家公益基金會參與出資……
??每年，全國約40%的生命科學(xué)領(lǐng)域研究成果誕生在北京，為創(chuàng)新藥的研發(fā)打下了堅實基礎(chǔ)。在藥物臨床研究方面，本市醫(yī)療機構(gòu)承接創(chuàng)新藥項目數(shù)量，常年位列全國第一。每年，上千項國際多中心臨床試驗項目落地北京。
??我國創(chuàng)新藥臨床試驗在入組患者數(shù)量、試驗質(zhì)量等方面長期具備優(yōu)勢。“創(chuàng)新藥的研發(fā)是‘從0到1’的過程，研發(fā)團隊致力于攻克臨床中有迫切需求，卻暫時未被滿足的治療手段。”市藥監(jiān)局藥品注冊處副處長貝雷表示，近年來，創(chuàng)新藥在北京蓬勃發(fā)展，數(shù)量和質(zhì)量都取得了重大突破。相應(yīng)地，藥品審評工作也要作出相應(yīng)調(diào)整，讓創(chuàng)新藥的發(fā)展腳步與全球的研發(fā)節(jié)奏相匹配。
??本市連續(xù)兩年出臺支持創(chuàng)新醫(yī)藥發(fā)展的“32條”措施，并滾動實施醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新三年行動計劃，為創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提供了良好的資源和發(fā)展環(huán)境，推動醫(yī)療機構(gòu)臨床研究水平和管理水平不斷提高。
??創(chuàng)新藥臨床試驗啟動效率大幅提升
??2024年7月31日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》，選擇臨床試驗配套管理、支持政策完善、藥物研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)服務(wù)能力強的地區(qū)作為試點區(qū)域，北京就在其中。
??在為期一年的試點工作中，創(chuàng)新藥審評工作跑出“北京速度”，市藥監(jiān)局共服務(wù)指導(dǎo)14個創(chuàng)新藥項目納入試點，100%獲批臨床試驗。貝雷介紹，這些試點項目的審評審批平均用時24.6個工作日，最短用時僅18個工作日，最高提速70%；項目自獲批至啟動平均用時5周，最短用時僅一周，臨床試驗啟動效率大幅提升。
??其中，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院承擔(dān)了5項試點項目，成為此次試點工作中承擔(dān)項目最多的醫(yī)療機構(gòu)，并獲得了全國唯一一個核藥試點項目、全球第一例核藥受試者入組等創(chuàng)新藥臨床試驗領(lǐng)域的多項“第一”。
??“臨床試驗啟動的速度和效率，是創(chuàng)新藥參與國際競爭的‘入場券’?！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院臨床試驗機構(gòu)辦公室主任江旻對此有切身體會，試點工作大幅縮短了創(chuàng)新藥進入臨床試驗階段的等待時間，從而助力創(chuàng)新藥快速惠及有需要的患者。
??此前，先后通過我國國家藥品監(jiān)督管理局和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審批上市的澤布替尼，正持續(xù)惠及全世界的患者。審批過程中，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院采集的扎實的臨床試驗數(shù)據(jù)起到了關(guān)鍵作用，F(xiàn)DA首次基于中國研究者收集的臨床試驗數(shù)據(jù)批準(zhǔn)了一款創(chuàng)新藥。該藥還逐步改寫了各國的臨床指南，形成了良好的連鎖反應(yīng)。
??“更讓我們感到欣慰的是，這款‘北京藥’為國內(nèi)患者提供了全球最低的定價，盡可能幫助他們減輕醫(yī)療負(fù)擔(dān)。”北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長宋玉琴感慨。
??更多創(chuàng)新藥加速走向患者身邊
??在效率提升的同時，臨床試驗質(zhì)量也必須得到保證。與合作方簽訂框架協(xié)議，有效提升合同條款審核速度；借助人工智能技術(shù)，快速篩選符合臨床試驗入組條件的患者；數(shù)字化系統(tǒng)實現(xiàn)臨床試驗的全流程管理，提升信息交互效率……江旻細(xì)數(shù)該院在試點工作中探索出的有效經(jīng)驗，確保臨床試驗蹄疾步穩(wěn)。
??與此同時，進口創(chuàng)新藥在北京海關(guān)、市藥檢院等機構(gòu)的保障下，實現(xiàn)了快速通關(guān)，推動由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變。2025年1至8月，北京地區(qū)進口醫(yī)藥材及藥品748.44億元，進口規(guī)模占全國32.2%；北京地區(qū)罕見病藥品進口26.6億元，增長59.1%，進口值位居全國之首。
??“進口藥品生產(chǎn)企業(yè)對我們的檢驗速度十分認(rèn)可，稱贊我們的‘北京速度’。”市藥檢院副院長胡琴表示，進口藥品口岸檢驗提速，既惠及患者，也惠及企業(yè)。2024年以來，市藥檢院已累計吸引67個進口藥品新品種落地北京口岸，貨值7.9億美元，北京口岸進口藥品通關(guān)及檢驗的“北京速度”，成為吸引更多進口藥品落地北京的有力保障。
??已上市的創(chuàng)新藥，則在定點醫(yī)療機構(gòu)、協(xié)議零售藥店“雙通道”機制的保障下，更好地走到患者身邊。市醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)處處長韓波介紹，一款新藥從獲批上市到納入醫(yī)保目錄的周期，已從平均5年左右縮短至1年左右，大約80%的創(chuàng)新藥上市后兩年內(nèi)即納入醫(yī)保目錄。
??接下來，本市將持續(xù)深化科技與“三醫(yī)”協(xié)同聯(lián)動，從全流程服務(wù)、政策、資金、人才等方面，全力保障創(chuàng)新藥械產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新、上市應(yīng)用，聚力營造國際一流高水平開放、交流、創(chuàng)新、合作的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。